肠道反应:粪便移植治疗自闭症的科学尚未成熟

2019年6月13日
肯特·威廉姆斯,医学博士,全国儿童医院的小儿胃肠病学家和内窥镜医学主任

本周的“有问题吗?”的回答来自肯特·威廉姆斯,医学博士,全国儿童医院的小儿胃肠病学家和内窥镜检查医学主任。他专门治疗自闭症儿童的胃肠道疾病。

亚利桑那州立大学(Arizona State University)最近对18名患有自闭症和胃肠疾病的儿童进行了微生物群移植或粪便移植的长期影响研究。本论文是2017年最初研究的长期随访,参与者接受了微生物转移治疗(MTT),以观察他们的症状在两年后是否发生了变化。

什么是粪便移植?

MTT在本研究中有多个步骤。这些孩子首先接受了两周的抗生素治疗。接下来,他们进行了肠道清理,就像人们准备做结肠镜检查一样。然后,他们接受了健康供体细菌的“移植”。移植的第一次剂量是口服或灌肠,然后口服7或8周。

它是安全的呢?

之前的研究表明MTT可以治疗某些对抗生素无效的细菌感染。与任何药物治疗一样,有风险(已知的和未知的)。在有危及生命的感染的人群中,MTT的风险比不治疗感染的风险低。即使在这些情况下,它们仍处于实验阶段。最近有两名患者因粪便移植而感染其中一人死于感染。

对于ASD儿童,需要进一步的随机、双盲、安慰剂对照的MTT研究。这将帮助我们知道它是否真的对自闭症谱系障碍有效。这也将有助于发现治疗中任何可能导致儿童不安全的潜在风险。在ASD儿童MTT的报道中,当给予为MTT准备肠道的药物时,一些儿童的行为恶化了。我们还需要进一步的研究,以确定在接受这种治疗时,某些儿童是否更有可能出现攻击性或其他具有挑战性的行为。

此外,微生物组研究领域是一个非常新的领域。目前没有人确切知道是什么构成了“正常”的微生物群。虽然粪便移植的捐赠者样本被筛选了可能导致感染的东西,但没有人真正知道各种细菌的长期影响是什么。有可能某些细菌后来会被发现引起其他心理或医学问题。

它工作吗?

在这一小群儿童中,研究人员报告胃肠道症状和ASD行为得到了改善。这些改善持续到治疗结束后第一次随访8周。两年后,自闭症症状仍有所好转。移植的微生物群也仍然存在。

这项研究的一个缺点是它是“开放标签”。每个人都知道他们正在接受治疗。没有没有接受任何治疗的对照组。众所周知,开放标签研究具有很强的“安慰剂效应”。为了真正知道一种疗法是否有效,一项研究需要比较两组人。一组接受治疗,另一组接受“假”治疗。理想情况下,没有人知道谁接受了治疗,谁没有接受治疗。在ASD的治疗中,这些类型的“盲法”研究非常重要。研究人员自己指出,盲法研究需要观察移植过程的每一步,才能知道MTT是否真的改变了ASD的症状和行为。众所周知,开放标签研究显示了积极的结果,但后来才表明这主要是一种安慰剂效应。

我们只能推荐那些有足够的研究证明治疗是安全的、有效的以及对哪些人有效的治疗方法。研究人员可以也应该尝试重复和扩大这项研究,以确定MTT是否符合这一标准。在那之前,粪便移植在自闭症治疗上还处于实验阶段。

你在哪里可以得到MTT?

MTT在美国是不可用的,除非在罕见的危及生命的肠道感染病例中。但对MTT在自闭症中的进一步研究将帮助我们了解它是否安全有效。寻找适合您或您的孩子的临床试验的最佳来源是搜索国家数据库www.clinicaltrials.gov然后搜索与健康状况相关的关键词。你可以在我们的网站上找到自闭症相关的研究,链接如下:https://science.grants.autismspeaks.org/participate-in-research/

参与研究对自闭症群体至关重要。参与!